虽然仍是初步的研究，科学家们对至少某些自闭症案例的分子解释呼之欲出了。对实验室动物、尸体的研究结果，甚至是当今小规模的儿童临床试验，似乎都支持这个观点：即自闭症是由缺乏化学突触（脑细胞之间的交界处）的调控引起的。

　　支持该观点的最新证据来自对年龄在6至17岁的25位自闭症儿童的临床试验。这项试验于美国麻省剑桥的海滨疗法研究所（Seaside Therapeutics of Cambridge, Massachusetts）进行。在上周公布的未发表资料中，该研究所表示，孩子们似乎对一种叫Arbaclofen的药物反应良好，所受的副作用也很轻微。Arbaclofen跟药物巴氯芬（baclofen），一种常用的肌肉松弛及抗痉挛剂有关。孩子们服了8个星期的药，在大多数孩子身上看到了对自闭症常见的兴奋易怒和交流沟通问题的显著改善。

　　这一发现被认为是初步的，因为这项研究并未设安慰剂对照组，也就是说科学家无法比较服用该药物的自闭症儿童和服用安慰剂的自闭症儿童。这一点在自闭症研究中尤其重要，因为许多用来评估病患的试验是主观的，包括从父母和临床医生那儿得到的病人行为评价，范德比尔特大学（Vanderbilt University）精神病学、儿科及药理学助理教授杰里米·韦斯特拉-范德韦尔（Jeremy Veenstra-VanderWeele）说，他的患者大约有6名参与了该试验。

　　韦斯特拉-范德韦尔说，虽然有必要作更多的研究，但他还是很高兴地惊讶于这种药物的疗效。一个服其他药物没什么效果的十几岁病人，在研究开始时相当激动，无法跟调查人员在房间里待上超过几分钟。8周后，病人可以写条子给调查员，而且看起来远没有那么焦虑和好斗了。韦斯特拉-范德韦尔表示，这可是对该药物治疗非同寻常并特别令人鼓舞的回应，他本人在试验之外与海滨疗法研究所没有任何财务关系。该试验本身是由海滨疗法研究所资助的。

　　王保罗（Paul Wang）是海滨疗法研究所副总裁、临床研发和发育行为儿科医生，他表示，总的来说受试者似乎更容易进行目视接触，并减少激动和焦虑。有些受试者能够更迅速地与同龄人交流，且不太可能受“刺激”，而重复的摇晃或敲打行为往往是自闭症的特征。

　　海滨疗法研究所也在儿童身上测试Arbaclofen 药对X染色体脆折症（一种常与自闭症相关的学习障碍遗传疾病）的功效。据该研究所称，这种规模更大，且设安慰剂对照的试验，结果显示出类似的积极成效。兰迪·哈格曼（Randi Hagerman）是加州大学戴维斯分校（the University of California, Davis）儿科教授、该校头脑研究所（MIND Institute）医药主任，他说，药物试验的成功，建立在其他研究的基础上，说明X染色体脆折症是第一个较好的自闭症分子模型。哈格曼曾同海滨疗法研究所合作进行X染色体脆折症药物试验，但没一起进行这次的新试验。自闭症的药物治疗发展已经证明极具挑战性，部分是因为目前还不清楚是什么原因造成的。这种疾病的症状在不同人身上表现得相当不同，但它不能与血液测试或脑部扫描一样被诊断。Arbaclofen是仅有的几种有效药物之一。

　　兰德尔·卡彭特（Randall Carpenter）是海滨疗法研究所总裁、首席执行官及共同创始人。他表示，Arbaclofen药物通过增加一种叫做GABAB的氨基酸量，来抑制神经传递素被释放到突触。这有可能是大脑特定部分细胞的突触内GABAB激活不足，导致过度焦虑，这往往会在自闭症及X染色体脆折症患者身上发现。

　　对自闭症患者尸体解剖的新近研究表明，他们与对照组相比GABAB受体较少。卡彭特说，为X染色体脆折症缺陷的基因模仿所设计的的鼠类研究，也支持增加GABAB受体的活跃有助于减轻疾病症状的观点。

　　该药物是否会在更大的临床研究中获得成功，且如果成功应该在什么年龄开始用药，预测这些还为时过早。该研究所只测试6岁以上的儿童，因为这是现在用药治疗自闭症儿童兴奋易怒的年龄范围。卡彭特表示，他希望该药最终被证明对幼儿更有疗效，帮助他们避免多年得不到治疗，也希望该药对自闭症成人一样起作用，因为突触损害看来并非不可逆转。卡彭特说，该药物是否只需服用很短一段时期来改编和重新培训大脑回路，或者病人需要无限期服药，也还不清楚。

　　王保罗说，开始研究之前，研究员有些担心，启动GABA受体也许只会使孩子变得安静。（苯二氮类，例如安定，作为抗焦虑剂和安眠药，作用于另一种GABA受体类型。）不过，从医生的报告来看，受试者在交流沟通和兴奋易怒方面确有改善，表明镇静功效不是问题。下一步，海滨疗法研究所希望推进其X染色体脆折症的研究，并进行对自闭症儿童的更大的安慰剂对照试验，王说。