该报告中的信息来源于和企业的交流以及Thomson Reuters的数据库Prous Science Integrity。产品按照治疗领域和作用机制分类。

按治疗领域分类的药物和生物制剂

摘要

这篇年度文章呈现了上一年度上市的新药物和生物制品。2009年有51种新药物和疫苗首次上市。“改进型”新药（已上市药物的新剂型、新适应症和新复合物）占所有新产品的比例超过30%。除了提供上一年度新上市药物和生物制品的概况外，这篇文章更深一步的解读了一类新药，使读者能更好的理解他们的作用机制；还对这些药物的研发进程作了分析；也更为全面的提供了通过对药物的重新定位而延长药物生命周期的战略。我们还选择性的对在可预见的将来将首发上市的药物和生物制品做了简单的介绍。

麻醉药物

2009年6月Ortho-McNeil-Janssen的新型止痛药tapentadol hydrochloride (Nucynta™)上市，这是和Gruenenthal合作研发的新型口服止痛药，第一次在美国上市。是一种具有双重功效的复合物，既是opoid受体拮抗剂，也是去甲肾上腺素再吸收抑制剂，被FDA批准用于18岁以上成人中重度急性疼痛的治疗。针对各种急性疼痛状态的患者进行的三期临床试验中，相比安慰剂组，药物组受试者的疼痛感都得到极大的缓解。美国药物管制机构将tapentadol列为II类管制药物。

2009年8月FDA批准King公司的Embeda（吗啡硫酸盐/环丙甲羟二强吗啡酮氢氯化物）的缓释口服胶囊制剂，该药在随后的一个月上市。Embeda是一个长效II类opioid止痛药，用于对中重度疼痛提供长期持续的镇痛治疗。Embeda胶囊包含长期释放的吗啡小球，每个小球含有一个环丙甲羟二强吗啡酮核心。整体服用这种特殊设计的制剂后，吗啡将缓解疼痛，环丙甲羟二强吗啡酮不会产生可观察到的临床效果。然而，如果胶囊被压碎或咀嚼后服用，环丙甲羟二强吗啡酮就会被释放并与吗啡一起吸收，反转opioid的个体和止痛效果，从而防治药物成瘾。FDA基于12项临床试验数据给与该药批文，其中包括反映疗效和安全性的三期实验数据。

NeurogesX的Qutenza是一种vanilloid VR1受体拮抗剂辣椒素的透皮制剂，该药去年在美国和欧盟获得不同适应症的批文。欧洲该产品在5月获批，用于非糖尿病患者外周神经痛的治疗，可单独或与其他止痛药物合用。在美国该药被批准用于神经痛联合疱疹神经痛的疼痛管理。Qutenza作用于发生疼痛的皮肤区域的确定神经。这种透皮制剂可以提供长达12周的缓解疼痛功效。该药将于2010年在欧洲上市，由Astellas公司销售。在美国该药具有罕见病治疗药物的身份。尽管在几个国家已经有基于辣椒素的止痛产品，但这是第一个长效透皮制剂。

11月中旬，Eisai公司在美国宣布fospropofol磷酸氢二钠（Lusedra）的成功，这是一种静脉内镇痛催眠药，用于接受诊断或治疗程序的成年患者的麻醉监控。该产品是一种独特的水溶性制剂，通过静脉注射后，在体内受碱性磷酸酶的作用变成活性成分。在批文中，FDA要求该药必须经专业训练人员使用，用于成年患者的全身麻醉，在麻醉和恢复过程中患者必须全程被监控。Lusedra属于IV类管制药。

Novalar制药公司去年上市的药物是OraVerse™，这是一种α-adrenoceptor 拮抗剂和血管舒张剂酚妥拉明甲磺酰基的新制剂，在美国用于齿科麻醉后的恢复。美国每年约有3亿多齿科局部麻醉案例。虽然应用广泛，但齿科麻醉易导致无用的迁延麻醉和功能丧失。OraVerse是第一个使用含有血管收缩剂的齿科局部麻醉剂后导致的软组织麻醉和伴随功能缺失具有反转作用的药物，可加速恢复正常感觉和功能。

 

心理治疗药物

Bupropion已经证明是一种有效的抗抑郁药物，可迅速缓解抑郁症状，并且一年复发率较低。 该药物是多巴胺再吸收抑制剂，1989年就已经上市。去年，整整20年之后，Biovail和sanofi-aventis推出Aplenzin（bupropion氢溴酸盐），这是一种每日只需服用一次的bupropion盐。Aplenzin用于18岁以上成年人严重抑郁紊乱的治疗。

 

Lilly的Symbyax是olanzapine 和 fluoxetine氢氯化物的固定剂量复合物，去年在美国获批新的适应症上市：用于治疗产生药物抵抗的抑郁症（对两种单独足量抗抑郁剂治疗无效的严重抑郁紊乱）的治疗。Symbyax2004年就上市用于抑郁和双向情感障碍的治疗。该产品将非典型的安定药（olanzapine）和选择性的复合胺再吸取抑制剂（fluoxetine）联合应用。

精神分裂的治疗去年获得极大的改善，第一次有四个药物同时获批或上市。这种非典型性的安定药asenapine马来酸盐（Saphris；先灵葆雅，现在与默克合并）是一种双向复合胺，既是5-羟色胺2受体拮抗剂，也是多巴胺D1/D2受体拮抗剂，在美国获得两类相关适应症的批文。用于成人精神分裂症的急性治疗，以及狂躁或混合双向情感障碍的治疗。Asenapine在欧洲也正经历审查，拟订商品名为Sycrest。

Vanda制药2009年5月获得FDA颁发的iloperidone (Fanapt)的上市批准，这是另外一种非典型5羟色胺2和多巴胺D-2受体拮抗剂。Iloperidone用于成人精神分裂的急性治疗。批文基于两项安慰剂对照的三期临床试验，试验用该药物对精神分裂患者进行4到6周的治疗；相比较安慰剂和对照药物（分别是ziprasidone 和 risperidone），该试验药物显示良好的控制精神分裂的效果。年末公司宣布和Novartis达成销售协议，Novartis将负责该药物在美国和加拿大的销售和市场化运作；该药物计划2010年1月在美国上市。据估计美国的安定药物市场大约140亿美元。

Lilly的Zypadhera™ (olanzapine pamoate) 是已有的安定药物olanzapine(Zyprexa)的长效注射剂型，去年第一次上市，用于口服olanzapine治疗急性精神分裂后的维持治疗。 全球精神生物领域协会的指南表明在精神分裂的长期治疗中依存性低是存在的最大问题。当患者表示出对简便治疗方法的青睐时就应该考虑用此种制剂。Pamoate盐制剂可以使olanzapine持续释放4周。Zypadhera三月份在挪威第一次上市，此后在其他几个欧洲国家上市，包括德国、爱尔兰、芬兰、荷兰和丹麦，以及新西兰和澳大利亚（商品名为Zyprexa Relprew）。该药物于12月中旬获FDA批准；商品名也为Zyprexa Relprew。

Paliperidone棕榈酸盐(Invega Sustenna ™)是非典型安定药物Paliperidone的悬浮注射剂型，去年获得美国FDA批准并被Janssen上市。用于成人精神分裂的急性和维持性治疗。Invega Sustenna是第一个美国批准的每月一次、长效非典型安定注射剂。

注意力缺陷紊乱是全球常见的情感紊乱，约有5.3%的儿童受害，表现形式各异。根据疾病预防控制中心的统计，在美国约有440万4到17岁的儿童曾被诊断为注意力缺陷障碍。去年美国注意力障碍的儿童和青少年患者看到了一种新上市的治疗药物：Shire公司的 Intuniv™ (guanfacine hydrochloride)。Guanfacine是一种选择性的α-2A-adrenoceptor拮抗剂，作为抗高血压药物已经上市了几十年。位于前额脑皮质的α-2A-adrenoceptor后突触受刺激后可以提高工作记忆、注意力调节力和动作抑制力，降低狂躁易感性并提高冲动控制力。不像之前的注意力紊乱治疗药物那样以刺激物形式发挥作用，guanfacine不属于管制药物，也没有已知的潜在药物滥用或依赖性。作为一种长效制剂，Intuniy每日只需服用一次。

神经系统药物

Eslicarbazepine 醋酸盐 (Zebinix)是Bial-Portela研发的新型抗癫痫药物，去年第一次在欧盟获批并在德国和奥地利上市，由Eisai公司负责市场营销。Eslicarbazepine是一种新型的钠离子通道阻滞剂，特异性的作用于离子通道，阻止其返回活性状态从而降低其反复活化频率。适应症是用于治疗最常见的部分发作性癫痫。

 

已有的抗癫痫药物zonisamide是一种钠离子通道阻滞剂和T型钙离子通道阻滞剂，去年在日本获批新的适应症：用于治疗老年痴呆复合levodopa。这是偶然观测到伴发癫痫的老年痴呆患者经此药治疗后老年痴呆症状减轻所发展而来的适应症。基于此发现，公司自2001年开始研究zonisamide治疗老年痴呆。在临床试验阶段发现的疗效包括改善运动功能和日常活动能力，特别是对那些多巴胺能药物治疗无效的进展性老年痴呆有效。

多巴胺D2/D3受体拮抗剂rotigotine (Neupro) 作为治疗老年痴呆的药物上市已经几年，去年在英国和德国上市，新的适应症是用于治疗多动腿综合症（RLS）。欧洲的临床试验是固定计量、随机、双盲、安慰剂对照的有效性和安全性研究，对来自欧洲和美国的近1000名中重度先天性RLS患者用rotigotine治疗6个月的有效性作了评价。Rotigotine（0.5-3mg/24h）的疗效评价采用国际多动腿综合症严重度评估体系（IRLS）。此外，疾病严重度的改变由全球临床印象（CGI）检测监控系统评价。在这两项为期6个月的研究中rotigotine都产生了统计学意义和临床观察上的显著持续改善。欧洲委员会在2008年批准了这项补充申请。

六月份，Cephalon推出了Nuvigi(armodafini) ，这是一种modafinil的长效单异构体；在美国该药用于改善嗜睡伴随睡眠呼吸暂停的患者症状以及工作时嗜睡发作症状。Cephalon在美国还获得了armodafinil的批文，用于治疗嗜睡和飞行时差反应。

去甲肾上腺素/复合胺再摄取抑制剂milnacipran hydrochloride (Savella™) 多年前就以抗抑郁剂的身份上市，去年在美国获批用于治疗纤维肌痛。Milnacipran是多年来第三个上市用于治疗该疾病的药物，由Cypress Bioscience从原研者Pierre Fabre处获得该药专利，与Forest一起协同营销。该药物的三期临床试验结果10月份在美国Rheumatology学院的年会上公布，相比安慰剂组，milnacipran可以显著缓解疼痛、改善躯体功能和患者评价。纤维肌痛是一种慢性广泛性疼痛伴随躯体功能的降低，美国约有600万患者。

孤独症和孤独情感紊乱（ASDs）是一组复杂的神经发展紊乱，主要有三个特征：社交功能缺陷、交流功能受损以及重复、受限的兴趣/行为模式。患有孤独症的患儿最常见的性格特征是易激惹，并有攻击他人的行为和自残行为、易怒、心境改变迅速。易激惹等性格问题是ASD患者及其家庭的悲剧来源。去年11月，非典型性安定药物aripiprazole (Abilify; Bristol-Myers Squibb/Otsuka)在美国获批用于治疗6-17岁孤独症患儿的易激惹症状。这是该药的一个新适应症，这种5羟色胺2A受体抑制剂/5羟色胺1A受体部分抑制剂/多巴胺D2受体部分抑制剂自2002年上市以来用于治疗各种精神紊乱，包括精神分裂、抑郁和双向情感障碍。另外一个非典型的安定类药物，risperidone2006年获FDA批准治疗相应的适应症。此类药物在美国的市场很大：依据疾病预防控制中心2009年12月公布的报告，在美国每110个孩子中就有1个患有孤独症。

 

呼吸系统药物

鼻内皮质类固醇逐渐成为治疗过敏性鼻炎的一线用药，特别是中重度症状患者和长期鼻炎患者。鼻内皮质类固醇作用于导致鼻充血的过敏炎症的后期阶段。预防用药也可以阻断过敏原早期阶段。总的来说，吸入性皮质类固醇可有效缓解打喷嚏、瘙痒、鼻溢液和鼻充血症状，临床研究分析显示此类药物控制鼻炎比抗组胺类药物更有效。去年，Nippon Shinyaku公司在日本获得吸入式皮质类固醇药物dexamethasone cipecilate (Erizas)的上市批文。这是第一个在日本用于治疗过敏性鼻炎的每日一次用药的吸入式皮质类固醇药。

11月30号长效β2-adrenoceptor 受体拮抗剂 indacaterol maleate (Onbrez Breezhaler; Novartis) 在欧盟获批上市，日用一次用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）成年患者的维持气道扩张治疗。Indacaterol是第一个也是唯一一个在临床试验中显示24小时气道扩张效果和快速吸入后（吸入后5分钟）扩气道效果的药物。此外，该药也是7年来第一个在欧洲获批用于治疗COPD的药物，欧洲有8200万患者。该药11月在德国上市。

 

Aztreonam lysinate (Cayston) 是Gilead公司研发的aztreonam 的吸入式特异制剂。2009年在欧洲获批用于治疗假单胞菌导致的囊肿性纤维化患者的肺部感染。美国FDA药物建议委员会也建议批准该药，审批时间定为2010年2月13号。由Altera Nebulizer（PARI 制药为研发该产品所专设机构）研发的该复合物是一种具有广谱抗格兰阴性菌活性的单环贝塔内酰胺酶抗生素。Gilead宣布该药将于2010年在欧洲首发上市。

心血管药物

近年来，越来越多的新的抗高血压复合物上市，都是在简化服用方式、提高顺应性上做文章。去年，Novartis获得此类药物的一项FDA批文：Exforge HTC，是钙离子通道阻滞剂amlodipine、血管紧张素受体阻滞剂（ARB）valsartan和利尿剂双氢克尿噻的复合物，每日一片。Exforge HTC是第一个在单一药片中复合几种不同药物的抗高血压药物。去年4月获FDA批准，6月早期上市。随后在欧洲获批，商品名为Exforge HCT、Dafiro HCT和Imprida HCT。

九月份，美国FDA批准了全球第一个Valturna (aliskiren延胡索酸盐/valsartan )，这是Novartis研发的第二个治疗动脉高压的复合药物。Valturna将ARB valsartan和直接肾素抑制剂aliskiren复合在一个药片中，是第一个作用于肾素-血管紧张素-醛固酮系统两个靶点的药物。该药物用于单一aliskiren或ARB治疗无法控制、需要多药物联合治疗的严重高血压。Novartis10月份开始营销该药物。

Boehringer Ingelheim的Twynsta(telmisartan/amlodipine besylate)是第三个治疗高血压的复合药物，2009年秋天在美国获批并上市。临床研究显示Twynsta降压幅度可达40/29mmHg，对于有心血管疾病风险的高血压患者24小时反应率可达98%，包括糖尿病患者、老年和肥胖患者。Twynsta已在欧洲和日本获批，在全球其他地区的申请也已经递交。

三类抗心律失常药dronedarone氢氯化物(Multaq; sanofiaventis)去年第一次在美国获批并上市，用于降低突发性或持续性房扑（AFL）、房颤（AF）患者心血管事件住院的风险。临床试验是随机、双盲、多国ATHENA研究，评价了dronedarone治疗的房颤患者住院或死亡的风险，发现相较安慰剂组此种风险可以降低24%。去年末该药物在加拿大和欧洲也获得批准。

 

2009年5月，美国FDA批准了联合治疗公司申请的治疗肺动脉高压（PAH；WHO一类）的药物磷酸二酯酶PDE5抑制剂tadalafil(Adcirca)。该药物适用于治疗多种类型的肺动脉高压，包括先天性和家族性PAH，以及伴发硬皮病和先天性心脏病。该药物的商业化营销批文均由Lily公司获得，Lily在2003年成功营销了tadalafil治疗勃起功能障碍的适应症。去年8月该药物以新的适应症在美国上市并获得罕见病治疗药物的身份。年末该新适应症在日本和欧盟也获得批准。

另外一个用于治疗PAH的新药由联合治疗公司去年在美国推出：Tyvaso™ (treprostinil 吸入剂)。之前前列腺素类似物都是以注射剂（皮下或静脉注射）的形式存在。这种制剂的疗效经由历时12周、随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH-1临床试验证明，在该试验中接受4天Twaso吸入治疗的患者在6分钟内行动的距离比安慰剂对照组多20米。随着Twaso的获批，联合治疗公司也承诺会暂缓该药物的上市营销步伐，以便更进一步改善该吸入式系统。通过可用性分析和收集的药代动力学数据分析确定改良后的剂量。该公司报告说这项研究进展顺利，改良后的吸入系统将更为友好。

肾-泌尿系统药物

Gelnique是一种新型的muscarinic拮抗剂oxybutynin氯化物凝胶制剂，由Waston公司研发，2009年在美国获批上市。用于治疗膀胱过激症导致的尿失禁和尿频、尿急。Gelnique对男女两性均有效，但上市仅针对女性患者。这是针对该疾病第一个也是唯一的凝胶制剂。这种清洁的、速干的芳香凝胶每日用一次，涂于股部、腹部、上肢或肩膀处提供持续的抗胆碱药物oxybutynin的24小时治疗。这种透皮制剂有几个优点，特别是可以避免首过代谢效应，这是导致oxybutynin最常见的嘴干、便秘等副作用的原因。

2009年5月，FDA批准Otsuka公司的tolyaptan(Samsca)，是一种口服的选择性抗利尿激素V2受体拮抗剂，用于治疗严重的hypervolemic 和euvolemic hyponatremia，包括心衰、硬化症和不适当的抗利尿激素综合症（SIADH）。FDA批准后一个月就获得欧盟的批文，基于临床试验SALT-1和SALT-2的结果显示每日口服一次tolvaptan可有效提升SIADH患者的血清钠浓度。Otsuka公司6月份将该药推向美国市场。

2009年2月，Janssen-Cilag公司的dapoxetine hydrochloride (Priligy™)在芬兰和瑞典获得上市许可用于治疗18-64岁男性的早泄。在欧洲共有七国分别得到批准：瑞典、奥地利、芬兰、德国、西班牙、意大利和葡萄牙。该程序完成于2008年12月，芬兰和瑞典成为全球范围内首次批准该药物上市的国家。在射精过程中复合胺被认为发挥主要作用。Dapoxetine是一种独特的、短效、选择性复合胺再摄取抑制剂，可在需要时服用。Dapoxetine的有效性和安全性经强生公司的安慰剂对照的三期临床试验验证，包括了6000名早泄男性患者及其伴侣参与，这是针对该疾患所作的最大规模的一次试验。

 

血液系统药物

P2Y12 （P2T）拮抗剂prasugrel(Efient)去年2月首次在欧盟获批，由Lily3月份在英国上市、四月份在德国上市。在欧洲的适应症是预防接受经皮冠脉干预治疗（PCI）的急性冠脉综合症（ACS）患者的血栓形成。Prasugrel阻滞血小板表面的嘌呤受体，从而抑制血小板聚集和结块。在一个大规模的三期临床试验中该药物显著降低ACS患者的心血管事件发生危险。该药物由Daiichi Sankyo公司和Ube公司合作研发，由Daiichi Sankyo公司和Lily公司合作营销。该药年末在美国获批上市，商品名为EffientTM，用于PCI治疗后的ACS患者或心血管复合症状患者的血栓形成二级预防；降低死亡、心肌溶解、中风和因严重心绞痛再住院的几率。

 

2009年11月血浆纤溶酶原激活剂抑制物tranexamic酸（Lysteda ™; Xanodyne Pharmaceuticals）获得美国FDA批准，用于治疗月经过多、过量。Lysteda是tranexamic酸的口服活化制剂；注射剂型（Cyklokapron）早在1986年就上市。该药是第一个治疗此种疾病的非激素药物，美国生殖期妇女中约有10%患有此病。导致血量过多的原因和异常的凝血块有关。作为一种抗纤溶酶原物质，Lysteda降低其活性，从而有助于正常月经出血过程的自然终结。安慰剂对照的三期临床试验结果显示该药物显著降低每月的月经失血量。

2009年2月Biotest AG的凝血因子IX (Haemonine)在德国上市。用于B类血友病的急性和预防性治疗。2008年末该药在欧盟获得上市批准；德国是第一个上市的国家。

AMAG制药的ferumoxytol（Feraheme）是一种新的铁替代治疗，去年在美国首次获得批准上市。Ferumoxytol是一种静脉注射剂，用于治疗慢性肾病（CKD）铁缺乏贫血的成年患者。在所有的安全性和有效性三期临床试验评估中，对于CKD和缺铁性贫血患者，与口服铁剂治疗比较，服用该药物35天后血色素大大提高。Ferumoxytol由半合成的碳水化合物包裹超顺磁性铁氧颗粒组成，比普通的口服铁制剂生物活性高、副反应小。

肠胃药物

质子泵抑制剂（PPI）dexlansoprazole (Kapidex™; Takeda)去年在美国获批上市，用于治疗胃食管返流导致的烧心症状、促使食道炎溃疡愈合并维持正常状态。虽然已经有各种PPI药物存在，但该药物因其独特的缓释制剂彰显不同，该制剂可分两次独立释放药物。Kapidex胶囊包含两类肠溶颗粒可导致两个释药高峰：第一个发生于服用后1-2小时，第二个发生于服用后4-5小时。因此每日只需服用一次，食物对其无影响。

 

Prucalopride是Movetis公司开发的选择性高亲和性5羟色胺受体拮抗剂，2009年10月在美国获批用于治疗女性慢性便秘。求助于医生的便秘患者中女性占80-85%。Movetis计划在德国、英国、法国和比利时、荷兰、卢森堡等欧洲一些国家由自己营销。如有需要Movetis将寻求合作者以便能在其他欧洲地区最大化该药物的销售。预计2010年第一季度在德国首获上市。

内分泌药物

随着2009年7月欧盟委员会的批准，人胰高血糖素类似肽1（GLP-1）受体拮抗剂和仿分泌肽liraglutide（Victoza；Novo Nordisk）首次在英国上市。Liraglutide是第一个每日一次GLP-1类似物，被批准用于治疗2型糖尿病，也是第二个这一机制的上市药物；第一个是2005年上市的exenatide (Byetta; Amylin/Lilly)。在超过6500名2类糖尿病患者的临床研究中liraglutide可使血糖水平和体重显著下降；而低血糖发生率低。美国和日本的申请也已递交。

 

去年美国获批并上市了一种新的4肽酶（DPP IV）抑制剂：Bristol-Myers Squibb的saxagliptin（Onglyza），成为这一新的抗糖尿病领域第三个成员。Saxagliptin可单独用于治疗也可和其他抗糖尿病药物联合应用，在美国作为2型糖尿病患者饮食和运动调理以外的辅助治疗手段。欧盟委员会在10月份给与该药物批文，与二甲双胍、sulfonylurea或 thiazolidinedione联合治疗糖尿病。Bristol-Myers Squibb和AstraZeneca在2007年1月签订抗糖尿病药物合作协议，共同开发DPP IV抑制剂。

2008年6月，FDA批准Novo Nordisk的PrandiMet（repaglinide/二甲双胍氢氯化物），一种速效促分泌物repaglinide和胰岛素增敏剂二甲双胍的固定剂量复合物，用于治疗2型糖尿病。FDA的批文基于1mg/500 mg和2 mg/500 mg PrandiMet 与相应剂量的repaglinide和二甲双胍生物等效性分析数据的基础之上。根据之前的协议，Sciel制药（现在是Shionogi的子公司）拥有在美国市场独家营销该药物的权利。2009年2月份上市。

Ulipristal 醋酸盐 (ellaOne; HRA Pharma)是一种选择性的黄体酮受体调节剂（SPRM），2009年5月获得欧盟批准。10月1号在英国、德国和法国首次上市。Ulipristal用于无保护性交或避孕失败后5天内（120小时）的紧急避孕。该药物是新的治疗类型中的第一个代表物，也是口服紧急避孕药物中第一个特意设计分子结构的产品。包含4000名妇女受试者的临床试验证实该药物的紧急避孕效果显著。不像之前的左旋甲基炔诺酮类紧急避孕药，ulipristal醋酸盐在无保护性交后可维持5天的有效期。其安全性和耐受性和左旋甲基炔诺酮类似。

皮肤病药物

K opioid受体拮抗剂nalfurafine氢氯化物（Remitch）去年在日本首次获批并上市。Nalfurafine用于治疗血液透析患者的皮肤瘙痒症状。血液透析相关的尿毒症瘙痒的特征是严重的系统性瘙痒而没有皮肤的炎症。该病病因不明，通常抗组胺等传统的止痒药物治疗无效。该药物由Toray、日本烟草和Torii 制药联合开发；由Toray生产和销售。在日本拥有罕见病药物的身份认证。

 

遗传性angioedema(HAE)是不常见的一种遗传性异常，可引起突发的、严重的急性、疼痛性炎症，可累及面部、胳膊、腿、脚、生殖器、消化道和气道粘膜。C1 酯酶水平低或功能障碍引起HAE发病，该酯酶抑制血浆激肽释放酶和其他的丝氨酸蛋白酶。这种选择性和可逆性的血浆激肽释放酶抑制剂ecallantide(Kalbitor; Dyax)去年12月获美国FDA批准，用于对16岁以上HAE患者急性发作的治疗。两项安慰剂对照的三期临床试验EDEMA3和EDEMA4的结果显示，在症候群严重度（MSCS）评分和疗效评分（TOS）中，Dyax都得到较好的疾病治疗效果。Kalbitor是第一个美国批准的治疗HAE的皮下用药；这种给药途径使其适用于治疗急性发作而不用顾及解剖学定位。由于该药物有潜在的过敏风险，FDA要求建立Dyax风险评价和缓解措施（REMS）项目。根据公司的说法，该药物将于2010年第一季度上市。

 

（未完，待续）