10万多名等待器官移植的美国病人正面临着与时间赛跑的危险。大多数器官只能在体外保存4至24小时,这加剧了捐助者的长期短缺。根据国家肾脏基金会的数据,2008年,6684名病人在等待器官移植期间死去。
一位哈佛大学的科学家希望能够改变那些令人沮丧的统计数字。心外科副教授赫尔门特•萨特(Hemant Thatte)已经研制出了一种液体,可使器官的体外保存延长到10天。萨特的实验室设计了21种化合物的配方,他们认为,这些化合物将减缓细胞恶化。
“我们的全部目标就是维持器官的代谢水平,而不必降低维护系统的温度”,萨特解释说。 “它就像假死状态。”萨特将混合液称为“Somah”,这是梵文,意思是 “复活神液。”
2009年10月,萨特和他的同事在《循环》杂志上发表了文章,将Somah与广泛使用的保存液Celsior进行了比较(Celsior由生物科技公司Genzyme生产)。研究人员们从摘取了母猪的心脏,分别存储在两种溶液中,然后在其后的4个小时内,选择几个时间点进行活检。他们观察了心肌细胞和血管内皮细胞功能,两者都是为了使移植心脏长期存活而必须保持的。通过测量关键蛋白质,他们测定,与在Celsior液中保存相比,在Somah保存的心细胞死亡速度明显较慢。他们的猪实验表明,Somah对于保持心脏和肝脏至少10天是可行的。相反,其它溶液,例如Celsior液,只能分别保持心脏和肝脏约4和12小时。
三位在哈佛商学院念书的学生从哈佛大学的科技发展办公室得到了萨特研究的信息,他们决定将其作为作业写一个商业计划。他们将自己的新创公司命名为Hibergenica,并从1月起着手寻找投资者。他们相信,他们需要500万美元,就可以把Somah推向市场。
Hibergenica团队说服投资者的要点是,Somah将把器官移植市场从每年3000万美元扩大到每年2亿美元。部分增长是由于可用器官供给的增加,这可能是由于像从夏威夷甚至更远地方的供应量增加。小组成员黑扎姆•奥哈瓦里(Haytham Elhawary)相信,市场的扩大也可能来自定价的提高,Somah的价格可能高达竞争溶液的5倍。奥哈瓦里是布利汉姆妇女医院的科学家,负责该小组商业计划的财务分析。
要想实现那样的定价,Hibergenica将必须表明,Somah提高了捐赠器官的质量,从而增强了移植患者长期生存的前景。这些创业者相信,这种溶液有可能实现这一目标,因为它就是为了维护器官在体外的新陈代谢而设计的。
不同的成分协力合作,将组织代谢物转化为保护细胞的产品。例如,在心脏,Somah将氨—— 一种组织代谢的毒性副产品——转化成增强一氧化氮通路的代谢物。 “它打开了心脏血管,从而有助于保持其功能,” 艾莉森•威廉姆斯(Alison Williams)说,她是哈佛大学公共卫生学院的科学家,也是Hibergenica的首席科学官。具体来说,一氧化氮抑制血管收缩、凝血和炎症。
Hibergenica的计划是在萨特的初步研究之上,将Somah保存的猪器官移植到其它猪身上,从而测量移植后的存活率。如果他们的期望得到实现,他们将需要大约1年的人体试验,然后向美国FDA申请批准。他们将以肾脏和其他腹腔器官开始,“因为那是需求量最多的部位” 奥哈瓦里说。如果一切顺利的话,他们将测试在心脏和肺移植的解决方案。
20多年来,在器官保存上没有取得过任何重大进展,尽管确有其它公司一直在努力。今年3月,麻省安多佛(Andover, MA)的TransMedics公司融资3600万美元,试图开发一项利用血液灌流,在模拟人体的条件下保存器官的技术。
证明Somah能够减少器官损害将是说服移植外科医生接受该溶液的关键,卢卡•奇卡莱塞(Luca Cicalese)说,他是德州移植中心和德克萨斯大学加尔维斯顿分校医学部移植外科的主席。 “器官被浪费,不是因为时间的问题,而是由于质量问题,”奇卡莱塞说。 “如果这个溶液降低了对细胞的损害,那将是一个极大的帮助。”
其他医生认为,事实上,延长可以用于移植的时间是一个明显的进步。路易斯维尔大学移植外科主任迈克尔•马尔文(Michael Marvin)指出,许多捐赠的器官必须包专机运送,并在深夜进行手术。 “外科医生们睡得很少,却坚持工作,但可能不是最佳状态,”他说。如果器官可以由一般商业飞机而不是包租飞机运送,“我感觉,那将大幅度降低成本,”他补充道。
Hibergenica试图说服投资者的主要侧重点在于,尽管价格昂贵,长期来看,Somah将降低医疗保健的费用。“如果我们提供的器官在一个更好的状态,那将减少术后并发症和发病率,” 奥哈瓦里说,他与三个队友花了几个月,四处向风投和天使资金讲解他们的想法, “最终,它将为医院和保险公司省钱。”
延长捐赠器官的生命
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